NeMO è ORO: per la prima volta un modello di salute orale
La salute orale nelle malattie neuromuscolari: il Centro Clinico NeMO presenta i primi risultati del progetto “NeMO è ORO”.
UILDM e le malattie neuromuscolari in Maratona 2025
Domenica 14 dicembre è iniziata la maratona TV di Fondazione Telethon, edizione 2025.
Anche quest’anno i riflettori sono puntati sulla ricerca scientifica sulle malattie genetiche rare.
La ricerca di Fondazione Telethon sbarca in USA: via libera dalla FDA alla terapia genica per la sindrome di Wiskott-Aldrich (WAS)
La FDA americana ha infatti approvato Waskyra, una terapia genica sviluppata da Fondazione Telethon destinata ai pazienti con sindrome di Wiskott-Aldrich.
Bando Fondazione Telethon – Fondazione Cariplo: finanziati 26 progetti per 3,6 milioni di euro
Sono stati finanziati 26 progetti per un totale di 3,6 milioni di euro. Tra questi, quattro sulle distrofie muscolari.
Nuovo corso Ecm sulla riabilitazione respiratoria
Segna in agenda! Il 18 ottobre a Varese si svolge il corso ECM “La riabilitazione respiratoria nel paziente neuromuscolare: dalla teoria alla pratica” – curato dalla Commissione medico-scientifica UILDM – e si rivolge a fisioterapisti, fisioterapisti respiratori, infermieri, medici chirurghi specialisti in: Anestesia e rianimazione, Malattie dell’apparato respiratorio, Medicina fisica e riabilitazione. L’obiettivo è fornire […]
Translarna: una battaglia europea
Nel settembre 2023, il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha espresso un primo parere negativo in merito alla richiesta di autorizzazione completa all’immissione in commercio del farmaco Translarna (ataluren), indicato per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne con mutazione non senso (nmDMD). A novembre 2023, […]
La realtà virtuale per far star bene le persone. Concluso Virtualmente a Gorizia
Si è concluso con un evento finale il progetto Virtualmente promosso da UILDM Gorizia. Durante questo appuntamento, tenutosi il 14 giugno all’Ospizio Marino di Grado luogo in cui si era svolto il progetto, la Sezione di Gorizia, in collaborazione con la Sezione di Monza, ha raccontato il progetto e il potenziale delle nuove tecnologie, alla […]
Translarna, AIFA autorizza la fornitura per garantire la continuità terapeutica
AIFA- Agenzia Italiana del Farmaco annuncia la firma di una determina che autorizza l’importazione del medicinale Translarna dall’estero con l’obiettivo di garantire la continuità terapeutica ai pazienti italiani con distrofia muscolare di Duchenne già sottoposti al trattamento. Dopo il mancato rinnovo della Commissione europea all’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata del farmaco, è possibile, su richiesta del […]
Givinostat, autorizzata l’immissione in commercio condizionata
La Commissione europea ha concesso un’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata per Duvyzat – givinostat, un medicinale orfano per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne. L’autorizzazione arriva dopo il parere positivo espresso il 25 aprile scorso dal CHMP – Committee for Medicinal Products for Human Use di EMA, l’Agenzia Europea per i medicinali. Duvyzat è […]
Prima Giornata delle miopatie da Collagene VI
Il 6 giugno sarà una data importante per la comunità delle malattie rare: sarà la 1° Giornata mondiale dedicata alle Miopatie da Deficit di Collagene VI, nella quale si celebrerà anche la fondazione del Global Collagen 6 Network. Questa doppia iniziativa mira a unire la comunità globale composta da persone con distrofia muscolare di Ullrich, […]